Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням так званих антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.

Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень йдуть величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.

Спінраза вводиться інтратекально (болюсна ін'єкція протягом від 1 до 3 хвилин з використанням голки для спинальної анестезії). При необхідності використовується наркоз, а також ультразвук контролю введення.

Люди зі СМА можуть жити приблизно до 65 років. Однак після 25 років кількість дорослих пацієнтів різко скорочується, каже Ольга Германенко. Це пов'язано не лише з природним перебігом хвороби, а й з рівнем медичної допомоги дорослим пацієнтам у Росії.